地中海贫血基因疗法上市在即,定价可能高
正在召开的第37届JP摩根健康医疗投资年会上，Bluebirdbio（蓝鸟生物）透露了其基因治疗药物LentiGlobin可能定价为万美元。
LentiGlobin是一种用于治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的基因疗法，通过慢病毒载体将表达正常血红蛋白β亚基的基因在体外植入到从患者体内取出的造血干细胞中，再将这些细胞回输到患者体内。
TDT是由β-珠蛋白基因突变引起的遗传性血液病，引发无效的红细胞生成，从而导致严重的贫血。TDT患者需要定期输血以维持血红蛋白（Hb）的存活，不过这种慢性输血容易提高铁超负荷的风险，进而可能导致多器官损害，并缩短预期寿命。目前全球约有30万人患有TDT，美国约1万人。
年12月3日，bluebird公布了Lentiglobin在TDT患者中两项III期研究Northstar-2和Northstar-3的新数据。
Northstar-2研究主要评估疗效，共招募16名（两名儿童和14名青少年/成人）非β0/β0基因型患者（年龄8-34岁），11名患者的随访时间在数据截止时至少为3个月，且有10名在最后一次随访时（治疗后3-18个月）停止接受输血。结果显示，患者开始产生基因治疗衍生的血红蛋白和接近正常的血红蛋白水平，并在大多数患者中消除了输血的需要。
Northstar-3研究主要评估安全性，招募了患有更严重的β0/β0基因型或IVS-I-突变的患者，安全性处理措施与白消安清髓预处理方案一致，包括血管闭塞性肝病的严重不良事件（SAE）。该试验仅报告了1例可能与LentiGlobin有关的3级血小板减少症的SAE。
去年10月份，Bluebird已经向欧盟（EMA）递交了LentiGlobin治疗TDT和非-β0/β0基因型TDT青少年及成人患者的上市许可申请（MAA）。EMA已授予LentiGlobin治疗TDT的孤儿药资格、快速通道资格、优先药物资格（PRIME）。同时，该款产品也被FDA授予治疗TDT的孤儿药资格和突破性药物资格。
因此，从临床数据及快速通道的审评时间上看，这款疗法很可能会获得监管部门的批准。据外媒透露，LentiGlobin今年很可能在在欧洲获得批准，年有望在美国获得批准。随着药物的获批在即，bluebird计划将更多资源投入到定价和商业化方面。
“目前计划的浮动定价在万美元左右，但也不排除低于这个价格的可能”，该公司首席执行官NickLeschly在接受《华尔街日报》采访时坦言，“昂贵的定价是这种药物内在价值的真实反映，这不仅是生命质量的改善，更是生命长度的延伸。无论最终定价能否如期，我们都希望这款产品能够解决一些医疗问题。”
毫无疑问，万美元的价格高得惊人。从这番定价中，我们也看到了基因细胞治疗价格一路飙升的趋势。比如SparkTherapeutics开发用于遗传性眼病的药物，每只眼睛治疗费用约为85万美元，诺华公司的白血病CAR-T药物Kymriah售价47.5万美元，其竞品吉利德的Yescarta售价为37.3万美元。
如此昂贵的药价，如何让更多患者可及，亦是让华尔街投资者担忧的问题。Bluebird在大会上向投资者概述了其一项超过五年的支付计划。该支付与一些基因细胞治疗企业提出的“按疗效付费”类似，取决于基因疗法的持续有效性。例如Spark为患者购买保险，如果不起作用，患者可以获得赔偿，同时还向还向CMS提出一些支付计划方案。
NickLeschly说Bluebird不是第一家考虑这种计划的公司，但显然是最先采用这种方案的公司之一。一位企业CEO指出，随着基因细胞疗法的快速进展，大多数药物的定价都将超过万美元，这也有望推动整个行业支付方式的变革。
JP摩根分析师CoryKasimov听完Leschly的报告后总结道，“我们的目标是重生。这是一个伟大的声明，一个伟大的梦想，一个伟大的愿景。我们非常重视。”
Leschly还提到，Bluebird希望在年之前获批四种产品，此外公司还有很多临床前项目在推进。但就LentiGlobin定价问题，Leschly承认这也是他们将产品推向市场的策略之一。
Leschly在演讲中海反复强调，大家白癫疯给怎样治白癫疯那里治能治好吗