FDA批准首个地中海贫血新药
11月8日，FDA批准Celgene公司Reblozyl(luspatercept–aamt)上市，用于治疗成人输血依赖型β地中海贫血患者的贫血。
luspatercept是一种first-in-class红细胞成熟剂，可调节晚期红细胞的成熟。该药是一种可溶性融合蛋白，由人IgG1的Fc结构域与激活素IIB型受体（ActRIIB）胞外结构域融合而成，作为一种配体陷阱，通过靶向结合可调节晚期RBC成熟的转化生长因子（TGF）-β超家族的特定配体，减少Smad2/3信号通路的激活，改善无效红细胞的生成，促进晚期红细胞的成熟，提高血红蛋白水平。
此项批准主要基于III期BELIEVE研究的数据。BELIEVE研究共入组例需要输血的β地中海贫血患者，按照2:1随机分组，评估luspatercept+最佳支持治疗（BSC）与安慰剂+BSC的疗效和安全性差异。主要终点是红细胞反应，定义为从研究的第13~24周的连续12周期间，输血负担相对基线减少至少33%（减少至少2个单位）。结果显示，luspatercept治疗组到达该终点的患者比例为21.4%（48/），安慰剂组为4.5%（5/）。
安全性方面，luspatercept最常见的治疗不良反应包括头痛、骨痛、关节痛、疲劳、咳嗽、腹痛、腹泻、头晕。
β地中海贫血是一种遗传性血液疾病，患者基因缺陷导致缺乏血红蛋白，影响全球大约2.8亿人口。β地中海贫血患者依赖输血，此前无药物获批上市，但是频繁输血的患者容易发生铁过载，从而累及多个脏器。luspatercept是FDA批准的首个可以减少输血次数的β地中海贫血疗法。
luspatercept另外一项适应症骨髓增生异常综合征的上市申请也处于FDA审批之中，预计年4月4日之前可获批。
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