罕见病专栏一周罕闻药事5155
白癜风能治好 https://m-mip.39.net/nk/mip_7461259.html▎药明康德内容团队编辑本周，系统性间变性大细胞淋巴瘤、经典型霍奇金淋巴瘤、冷凝集素病、卡波西肉瘤、胃肠道间质瘤、血友病、亨廷顿病、脊髓性肌萎缩症、尼曼匹克病、多发性骨髓瘤、胆管癌、早衰症等多疾病领域又获突破。一周罕闻药事，一起来看详细报道。
01武田创新抗体偶联药物在中国获批上市，欧洲扩展适应症
5月14日，武田（Takeda）创新抗体偶联药物传来两项喜讯。①中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准注射用维布妥昔单抗进入中国，用于治疗成人CD30阳性的复发或难治性系统性间变性大细胞淋巴瘤（sALCL）和复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤（cHL）。点此访问文章全文图片来源：Pixabay②同日，欧盟委员会（EC）扩展了该药的适应症，可联合CHP（环磷酰胺、多柔比星、泼尼松）治疗既往未经治疗的系统性间变性大细胞淋巴瘤（sALCL）成人患者。点此访问文章全文02赛诺菲单抗sutimlimab获FDA优先审评，治疗冷凝集素病溶血
5月14日，美国FDA授予赛诺菲（Sanofi）的sutimlimab的生物制品许可申请（BLA）优先审评资格，用于治疗冷凝集素病（CAD）成人患者溶血。Sutimlimab已被FDA授予突破性疗法认定和孤儿药资格。在一项关键3期CARDINAL研究中，原发性CAD患者显示了血红蛋白、胆红素正常化和慢性病治疗功能评估-疲劳量表（FACIT-F量表）评分的改善。点此访问文章全文03FDA批准百时美施贵宝新药pomalidomide，用于卡波西肉瘤
5月15日，百时美施贵宝（BristolMyersSquibb）宣布，FDA批准Pomalyst（pomalidomide）用于与艾滋病相关且抗逆转录病毒疗法（HAART）耐药的卡波西肉瘤患者，以及HIV阴性的卡波西肉瘤患者。这款口服疗法是20多年来卡波西肉瘤患者的第一种新治疗选择，曾获得突破性疗法认定和孤儿药资格。点此访问文章全文04再鼎医药合作伙伴新药ripretinib获FDA批准，用于胃肠道间质瘤四线治疗
5月15日，FDA宣布批准Deciphera公司ripretinib用于治疗接受过包括伊马替尼在内的3种或更多种激酶抑制剂治疗的晚期胃肠道间质瘤（GIST）成年患者。Ripretinib是一种激酶抑制剂，年6月，再鼎医药从Deciphera公司获得ripretinib在大中华区开发和推广的独家许可。
点此访问文章全文05血友病新疗法，辉瑞TFPI靶向药首次在中国申报临床
5月16日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）网站公示显示，辉瑞（Pfizer）公司的marstacimab（PF-）注射液在中国提交的一项临床试验申请已获受理。Marstacimab是一款靶向组织因子途径抑制剂（TFPI）的在研创新疗法，拟用于血友病的治疗，已在美国获得快速通道和孤儿药资格。本次是该药首次在中国申报临床。点此访问文章全文06梯瓦公司首款亨廷顿舞蹈症氘代新药在中国获批
5月18日，梯瓦医药信息咨询（上海）有限公司宣布，旗下创新药物安泰坦（氘代丁苯那嗪片）经NMPA优先审评后，正式获批用于治疗与亨廷顿病（HD）有关的舞蹈病及成人迟发性运动障碍（TD），成为中国首个获批的氘代药物，中国也成为该药在全球范围内获批的第二个国家。点此访问文章全文07脊髓性肌萎缩症反义寡核苷酸疗法临床新数据显示持续疗效和长期安全性
5月18日，Biogen公司公布了Spinraza（nusinersen）临床开发项目的额外数据，进一步证明了nusinersen在广泛的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者中的持续疗效和更长期的安全性。数据表明，在连续接受nusinersen治疗（部分长达6年半）的婴儿、儿童和青少年中，患儿可表现运动功能改善或疾病稳定。点此访问文章全文图片来源：Pixabay08TrappsolCyclo治疗C1型尼曼匹克病关键试验设计获EMA积极意见
5月18日，CycloTherapeutics公司宣布，已收到欧洲药品管理局（EMA）对该公司TrappsolCyclo静脉给药治疗C1型尼曼匹克病（NPC1）的全球关键性试验设计的积极意见。该实验设计于3月收获FDA积极意见（点此回顾）。TrappsolCyclo是Cyclo公司羟丙基β环糊精的专利配方，已获美国和欧盟孤儿药资格。点此访问文章全文5月20日，Cyclo公司公布了该疗法在1期试验顶线结果和1/2期试验中期分析数据，数据显示，每两周一次静脉给药具有良好的安全性和耐受性，所有剂量组（mg/kg、mg/kg和mg/kg）均表现出良好的NPC1治疗效果。点此访问文章全文09杨森公司首次公布BCMA双特异性抗体临床数据，治疗多发性骨髓瘤
5月19日，强生（JohnsonJohnson）集团旗下杨森（Janssen）公司首次公布了其靶向BCMA和CD3的双特异性抗体teclistamab（JNJ-），在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）患者的1期剂量递增研究中取得的积极数据。初步结果表明，teclistamab的安全性良好，且让患者获得了持续的深度缓解。点此访问文章全文10治疗胆管癌，ivosidenib全球3期ClarIDHy研究达主要终点
5月19日，AgiosPharmaceuticals公司宣布，其ivosidenib在既往接受过治疗的异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变胆管癌患者中的全球3期ClarIDHy研究数据已在TheLancetOncology发表。该研究达到了主要终点，与安慰剂组患者相比，随机分配到ivosidenib组的患者无进展生存期（PFS）出现统计学显著改善。点此访问文章全文11FDA加速受理lonafarnib治疗早衰症和早老样核纤层蛋白病的NDA申请
5月19日，EigerBioPharmaceuticals宣布，FDA已受理其3月提交的（点此回顾）lonafarnib治疗早衰症和早老样核纤层蛋白病的新药申请（NDA），并将加速审查。研究数据显示，接受lonafarnib单药治疗的早衰症患者显示生存获益，死亡风险降低88%。点此访问文章全文12脊髓性肌萎缩症唯一基因疗法获欧盟有条件批准
5月19日，诺华旗下AveXis公司宣布，基因疗法Zolgensma（onasemnogeneabeparvovec）获EC有条件批准，用于治疗SMN1双等位基因突变且临床诊断为1型脊髓性肌萎缩症（SMA）的SMA患者，或用于SMN1双等位基因突变且有至多3个SMN2基因拷贝的SMA患者。该疗法是SMA唯一一款基因疗法，给药后治疗获益可持续5年以上。点此访问文章全文图片来源：Pixabay了解更多罕见病相关知识及研究进展