安斯泰来获得欧盟委员会关于首创作用机制药
文章来源：珐博进
罗沙司他是欧洲首个用于慢性肾脏病相关的贫血成人患者的口服低氧诱导因子(HIF)脯氨酰羟化酶(PH)抑制剂。
东京，年8月19日–安斯泰来制药集团（东京证券交易所股票代码：，总裁兼首席执行官：安川健司博士，“安斯泰来”）和美国珐博进公司（纳斯达克代码：FGEN，首席执行官：EnriqueConterno，“珐博进”)今天宣布，欧盟委员会(EC)已批准EVRENZOTM(罗沙司他)用于治疗与慢性肾病(CKD)相关的症状性贫血成人患者。
“我们很高兴EVRENZO已获批成为欧盟第一个口服HIF-PH抑制剂，用于治疗与CKD相关的症状性贫血成人患者，”安斯泰来开发总裁、健康科学硕士、医学博士StevenBenner说。“今天的批准，为透析或非透析的CKD贫血患者带来了具有全新作用机制的治疗选择，解决这种疾病多方面的问题。我们期待着将罗沙司他带给欧盟各国的CKD贫血成人患者。”
全球范围内每10人中就有1人受CKD影响，其中每5人中就有1人受贫血影响。1,2CKD贫血通常未得到治疗或未达到治疗目标，并与生活质量显著下降、心血管和肾脏病情持续进展至不良结局相关。3-5
“贫血是CKD的一种显著且早期的并发症，并随着CKD恶化，其发生的频率和影响加大，影响患者的日常生活、自理和行动能力，”英国皇家内科医学院院士、英国莱斯特大学肾科医学Mayer教授及顾问肾病学家JonathanBarratt医学博士说，“这项批准意味着，在为患者管理贫血症状和维持目标血红蛋白水平提供一种有效、简单治疗方案，以最大程度减轻对患者生活质量的影响方面，向前迈出了重要的一步。”
罗沙司他是欧盟首个口服低氧诱导因子（HIF）脯氨酰羟化酶（PH）抑制剂。比起通常与静脉铁剂共同给药的可注射红细胞生成刺激剂（ESA），罗沙司他通过不同的作用机制提高血红蛋白（Hb）水平。作为HIF-PH抑制剂，罗沙司他通过激活身体对血液中氧含量降低的自然反应，此反应涉及多个相互协同的过程的调节，从而在减少静脉铁剂使用的情况下管理贫血。
“HIF-PH抑制剂代表了CKD贫血治疗的重大进展，”珐博进首席医学官、医学博士、公共卫生硕士MarkEisner说。“罗沙司他为患有这种疾病的患者提供了全新突破。”
这项批准是遵循欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会（CHMP）于6月基于一个包含8项多中心随机试验、覆盖全球范围内9,名患者的综合性关键三期项目结果授予罗沙司他的积极意见做出的。7-12该项目的结果表明，无论患者是否接受透析，或是否曾接受ESA治疗，罗沙司他都能有效地达到并维持CKD症状性贫血患者的目标Hb水平(10-12g/dL)。7-11罗沙司他临床开发项目中观察到的安全性特征，反映了研究的CKD人群特征，并与ESA相当。7-12
EC有权为欧盟成员国以及欧洲经济区(EEA)国家冰岛、挪威、列支敦士登批准药品。13
罗沙司他获得EC的批准，为珐博进带来了安斯泰来支付的1.2亿美元的里程碑付款，珐博进还将根据欧洲净销售额获得特许权使用费。
关于慢性肾脏病及其贫血
慢性肾脏病（CKD）是一种进行性疾病，特征为肾功能逐渐丧失，最终可能导致肾衰竭或终末期肾病，需要进行透析或肾移植。14许多CKD患者在进展到肾衰竭前死于心血管并发症，因此早期肾脏病的患病率高于终末期疾病。14,15全世界每10人中就有1人受CKD影响。预计到年，CKD将成为全球第五大过早死亡的因素。1,16
贫血是一种严重的医学状况，体现在患者红细胞不足和血红蛋白水平低，是CKD常见的早期并发症，影响约20%的CKD患者。2,17CKD贫血与住院、心血管并发症和死亡风险的增加有关，也可引起严重的疲乏、认知功能障碍及生活质量下降。4,18输血被用于治疗重度贫血，然而，输血可能减少患者进行肾移植的可能性并可能增加感染和/或并发症（如心脏衰竭和过敏反应）的风险。19,20
关于罗沙司他
口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶（HIF-PH）抑制剂罗沙司他是一种首创新药，通过增加内源性促红细胞生成素生成，改善铁的吸收和调动，降低铁调素，促进红细胞生成。罗沙司他同时正在进行用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）相关贫血的三期临床开发和化疗诱导性贫血（CIA）的二期临床开发。
罗沙司他已在欧盟成员国，包括欧洲经济区国家，以及日本、中国、智利和韩国获批用于治疗透析（DD）及非透析（NDD）成人患者的CKD贫血。安斯泰来和阿斯利康已在全球范围内向监管机构提交了罗沙司他的其他几项许可申请，目前正在审批中。
安斯泰来和珐博进正在合作于日本、欧洲、土耳其、俄罗斯和独立国家联合体、中东和南非地区进行罗沙司他用于CKD贫血潜在治疗的开发和商业化。珐博进和阿斯利康正在合作于美国、中国、其他美洲市场、澳大利亚/新西兰和东南亚地区进行罗沙司他用于CKD贫血潜在治疗的开发和商业化。
重要安全信息
罗沙司他完整的欧洲产品特性摘要(SPC/SmPC)可从欧洲药品管理局获得，网址为