速递诺华镰状细胞贫血症创新疗法获突破

▎药明康德/报道

今日,诺华(Novartis)宣布其在研药物crizanlizumab(SEG),获得了美国FDA颁发的突破性疗法认定。Crizanlizumab是一款人源化抗P选择素单克隆抗体,用于预防镰状细胞贫血症(SCD)患者的血管阻塞危机(vaso-occlusivecrisis,VOC)。诺华预计在年上半年为crizanlizumab提交新药申请。

SCD是一种遗传性血液疾病。其病因是由于编码血红蛋白(Hb)β亚基的基因出现突变,导致异常Hb的形成。全球每年约有25-30万SCD新生儿,而在美国约有9-10万名SCD患者。在脱氧状态下,异常Hb常常聚合在一起,促使血红细胞(RBC)变形,呈现镰刀状并变得僵硬,进而导致溶血性贫血,最终可导致多种器官损伤和患者早夭。这种镰刀状变形过程也会导致毛细血管和小血管的阻塞。

VOC是SCD最常见的临床表现,大约一半的SCD患者经历过VOC。当微循环被镰刀状RBC阻塞时,器官发生缺血性损伤并引发疼痛。疼痛往往突然开始,可影响身体任何部位,并可持续数小时乃至数天。VOC可导致SCD患者生活质量的下降和死亡风险的增加。到目前为止,针对VOC的疗法非常有限。因此,SCD患者们急需一款有效疗法来帮助他们预防VOC带来的折磨。

Crizanlizumab有望帮助SCD患者预防VOC。P选择素是造成VOC的主要因素之一,它是一种在血管内皮细胞和血小板上发现的粘接分子,有助于细胞间的相互作用(包括内皮细胞,血小板,RBC,镰状RBC,和白细胞),从而造成多细胞粘连和聚集,进而阻塞血管。通过与P选择素结合,crizanlizumab可以阻碍这些细胞的聚集,从而预防VOC的发生。

本次突破性疗法认定是基于2期试验SUSTAIN的积极结果。试验结果显示,与安慰剂组对比,crizanlizumab将需要患者每年需要接受医疗的VOC事件发生率降低了45.3%(1.63比2.98,P=0.)。此外,在治疗期间,crizanlizumab还显著提高了在治疗过程中未发生任何VOC的患者比例(35.8%比16.9%,P=0.)。Crizanlizumab组发生不良反应,和严重不良反应的几率与安慰剂组类似。

诺华肿瘤学全球药物开发主管SamitHirawat博士说:“SCD带来的疼痛危机扰乱了患者生活,医院就诊和寻求治疗。诺华期待着在未来几个月内与FDA密切合作,让crizanlizumab尽早在美国上市,以期实现它预防SCD疼痛危机的潜力。”

参考资料:

[1].Novartisinvestigationaltherapycrizanlizumab(SEG)receivesFDABreakthroughTherapydesignationforthepreventionofvaso-occlusivecrisesinsicklecelldisease.RetrievedJan,8,,from







































白癜风怎么办呢
308激光



转载请注明:http://www.ldnww.com/wazlyy/9747.html

  • 上一篇文章:
  •   
  • 下一篇文章: 没有了